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遵医附院成功为贵州省年龄最小重型地中海贫血患儿实施异基因造血干细胞移植

作者:文:小儿内二科:刘颖、宣传部:唐华娇 图:宣传部:唐华娇  2021年1月15日  阅读次数:518

遵医附院成功为贵州省年龄最小重型地中海贫血患儿

实施异基因造血干细胞移植

2021年刚开年,一名年仅3岁的重型地中海贫血患儿乐乐(化名)在遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤科成功植入其姐姐外周血干细胞,重获新生,于114日顺利出院。这是贵州省内接受异基因造血干细胞移植术年龄最小的重型地中海贫血患儿。

乐乐来自凤冈县农村的精准贫困户家庭,在出生3个多月后因出现脸色发白、吃奶差、精神状态不佳等症状前往医院就诊,被确诊为“重型地中海贫血”。病情明确后孩子需要依赖于长期反复输注红细胞及去铁治疗,每半月就必须输一次血。要想完全“脱贫”,造血干细胞移植是目前唯一的方法。但如果去外地移植,巨额的治疗费、生活费对家境本就窘迫的乐乐一家无疑是雪上加霜。

幸运的是,202010月,乐乐与其10岁的姐姐配型成功,等来了重生的机会。在与家属充分沟通后,遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤科移植团队决定为乐乐进行异基因造血干细胞移植。考虑到乐乐的家庭经济情况,医院特意为他开通了绿色通道,并减免了部分治疗费用。

2020124日,经过充分的前期准备,乐乐姐弟在接受完各项检查,均符合手术指征后,进入造血干细胞移植仓进行手术。在相关科室医护人员的通力配合下,乐乐的移植手术顺利完成。贵州省儿童医院副院长、遵医附院小儿内二科主任陈艳教授表示,造血重建的过程本就非常不易,年仅3岁的乐乐因年龄太小,各器官发育不完善,对化疗药物耐受差,又顽皮好动,对治疗的配合度较差,术后管理复杂,大大增加了移植团队医护人员的救治难度。

在遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤科移植团队张相梅主治医师等医护人员的精心护理下,移植手术实施的第9天,姐姐的造血干细胞在乐乐的体内“发芽”,17天后,姐姐的造血干细胞进入乐乐体内的嵌合率达到99.97%,手术取得成功,乐乐获得“重生”。2021114日,乐乐达到出院标准,顺利出院。

该例异基因造血干细胞移植手术的成功,实现了遵医附院儿童造血干细胞移植技术零的突破,也标志着遵医附院造血干细胞移植技术达到国内先进水平,对乐乐这样的家庭来说达到了真正意义上的“脱贫”,也为贵州省重型地贫、难治复发白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤及实体瘤等疾病患者开启了新的希望之门。

陈艳教授表示,重型地中海贫血在贵州省发生率并不低,仅遵医附院就有约150名重型地贫患者长期输血治疗,虽然目前国家采取了各项措施为患者及家属减轻负担,但反复的住院输血及去铁治疗仍让患儿及家属背负较重的经济及思想负担,每一个重型地中海贫血患者都希望能早日“脱贫”。遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科移植病房目前有十间移植仓,是贵州省最大的造血干细胞移植病房,为患者的及时救治提供了较好的医疗条件。同时,遵医附院开辟了绿色通道,简化患者住院流程,让更多的患者能像乐乐一样得到及时救治。

2019年,国家儿童医学中心成立,遵医附院儿童血液肿瘤科成为贵州省唯一分中心单位,患者不用辗转外地,就能接受到与发达地区大型三甲医院同质化的治疗。作为贵州省儿童血液肿瘤国家级定点救治医院之一,遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤团队以何志旭教授为学科带头人,经过多年努力,在干细胞的研究和治疗上做出了突出的贡献,获得了2019年贵州省科技进步一等奖,为干细胞的临床治疗奠定了坚实的基础,异基因造血干细胞移植术的成功也是前期研究在临床应用上的转化。


贵州省儿童医院副院长、遵义医科大学附属医院小儿内二科主任陈艳教授看望患儿


患儿家属与遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤科造血干细胞移植团队合影


遵义医科大学附属医院党委宣传部

审核:勾强

编辑:肖毅

修改整理:肖毅